Tota investigació efectuada amb la finalitat de determinar o confirmar els efectes clínics, farmacològics, i/o altres efectes farmacodinàmics, i/o de detectar les reaccions adverses, i/o d'estudiar l'absorció, distribució, metabolisme i eliminació d'un o diversos medicaments en investigació amb la finalitat de determinar la seua seguretat i/o la seua eficàcia.
- Poden estar aleatoritzats o no en funció del disseny.
- És obligatori la contractació de segur o garantia financera, excepte en els assajos clínics de baix nivell d'intervenció.
- Sí que recullen informació de medicaments.
Requereixen l'aprovació d'un CEIm i de l'organisme regulador a Espanya, l’AEMPS.
FASE I. Ha de respondre's a la pregunta de si el medicament és segur. L'objectiu d'aquesta fase és determinar la major dosi que pot administrar-se a una persona sense que apareguen efectes secundaris greus. Els efectes adversos han de ser lleus i/o poc freqüents. Es realitza en un nombre reduït de voluntaris sans o de pacients.
FASE II. S'ha de determinar si el medicament realment funciona, és a dir, si és útil per a curar, tractar o previndre la malaltia en qüestió. Es continuen observant molt de prop els possibles efectes secundaris. Es fa en un nombre reduït de pacients, encara que una mica més ampli que la Fase I.
FASE III. A més de continuar corroborant que el fàrmac és segur i que és útil, es compara amb els medicaments que ja estan en el mercat. Per a completar aquesta fase, ha de ser més segur i/o més eficaç que els existents. S'inclou a milers de pacients de tot el país i del món.
FASE IV. El medicament ja està comercialitzat, però es realitzen estudis de milions de pacients de tot el món per a continuar analitzant la seguretat i l'eficàcia a llarg termini.
