Conferencia "Splice Modulation as a Future Treatment of Usher Syndrome"

La conferencia versó sobre las posibilidades del uso de oligonucleótidos antisentido (AONs) como futuros tratamientos basados en terapia génica para corregir mutaciones responsables de síndrome de Usher, enfermedad que asocia sordera y una distrofia de retina denominada retinosis pigmentaria.

Mediante esta técnica, el Dr. Van Wijk ha conseguido restaurar la visión en un modelo de pez cebra que presenta mutaciones en un gen responsable de la enfermedad. Su investigación ha sido patentada y ha pasado los ensayos clínicos en fase I/II en humanos. Actualmente se encuentra en fase III y se espera que en los primeros de meses de este año 2020 se puedan mostrar resultados.