Expertos debaten en La Fe sobre la investigación pediátrica, los aspectos ético-legales y las nuevas terapias oncológicas para niños

• Desde 2005 a 2009, el Hospital La Fe ha llevado a cabo un total de 54 ensayos clínicos en Pediatría

Valencia (26/11/2009).- I Jornada de Ensayos Clínicos Pediátricos, organizada por su Instituto de Investigación Sanitaria, el Servicio de Oncología Pediátrica del Hospital y el Comité Ético de Investigación Clínica.

La Jornada ha sido inaugurada por Pilar Viedma, directora general de Ordenación, Evaluación e Investigación Sanitaria de la Conselleria de Sanidad, acompañada del Dr. José Vicente Castell, director del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital U. La Fe y el Dr. José Ramón Mínguez, subdirector del Hospital Materno - Infantil de La Fe.

De la mano de expertos como el Dr. Juan Tamargo, Catedrático de Farmacología de la Universidad Complutense de Madrid, la Dra. Carmen Fàbrega, Jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Sant Joan de Dèu, la Dra. Inés Galende, Jefe de Servicio del Área de Investigación y Estudios Sanitarios de la Agencia Laín Entralgo o Serafín Rodríguez, abogado y secretario del CEIC del Hospital La Fe, se han debatido temas como la farmacología clínica en el paciente pediátrico, y los aspectos éticos y legales de la investigación clínica pediátrica.

Farmacología clínica en el paciente pediátrico y legislación

El primer tema de análisis que se ha puesto sobre la mesa defiende la farmacología clínica en el paciente pediátrico, así como los fármacos autorizados para el tratamiento del niño con enfermedades comunes o fármacos “off label” para el tratamiento con enfermedades no comunes.

En las patologías pediátricas que afectan a una población infantil muy amplia existe un arsenal terapéutico, que reúne en general unas garantías de eficacia y seguridad contrastadas por ensayos clínicos, que ha permitido acumular experiencia en cuanto a su forma de actuar, su metabolización y posibles efectos secundarios.

En la mayoría de los casos, la investigación clínica pediátrica se centra en determinados grupos de fármacos con un gran mercado potencial . “Siempre son fármacos de utilización amplia y casi siempre variantes de otros previamente ensayados. Sería el ejemplo de los antibióticos de distintas familias, diversos tipos de corticosteroides, broncodilatadores, antihistamínicos, etc. En cualquier vademécum podemos buscar las indicaciones, efectos adversos y dosificación en las distintas edades, por peso y por edad”, destaca la Dra. Carmen Fàbrega, Jefa de Servicio de Farmacia del Hospital Sant Joan de Deu.

Sin embargo, las dificultades empiezan con la aparición de nuevas enfermedades pediátricas, cuando sólo el clínico se ve obligado a utilizar fármacos autorizados y experimentados en pacientes adultos.

“El avance diagnóstico y técnico utilizable en adultos posiblemente ha sido más rápido o más fácilmente incorporado al niño que el avance farmacológico”, apunta Fàbrega. “Lo cierto es que la evolución en la consecución de nuevos fármacos para adultos ha sido muy rápida, no así en Pediatría. Esto nos lleva a un cierto vacío farmacológico en aquellas patologías que no son las habituales en niños”.

Por otro lado, el haber dejado a los niños fuera de los ensayos clínicos con medicamentos ha dado lugar a que alrededor del 70% de los fármacos autorizados por la FDA (Food Drug Administration) no incluyeran suficiente información para su utilización en niños. Sólo, entre un 20 y un 30% de los fármacos autorizados por la FDA tienen refrendado su uso en indicaciones pediátricas.

Según un estudio elaborado en el Reino Unido, en los adultos, la administración de medicamentos fuera de indicación es esporádica, sin embargo en niños es la regla.

Inés Galende, Jefe de Servicio del Área de Investigación y Estudios Sanitarios de la Agencia Laín Entralgo, ha explicado que “en nuestro medio la proporción de fármacos que se utilizan fuera de indicación es cercana al 90% en Cuidados Intensivos neonatales, el 70% en Cuidados Intensivos Pediátricos, el 50% en Digestivo, el 47% en Cardiología, el 40% en Psiquiatría y el 36% en Pediatría General”.

Tal y como ha señalado Serafín Rodríguez, abogado del CEIC del Hospital U. La Fe, en España, y referido a los ensayos clínicos con medicamentos, la legislación vigente (Ley 29/2006, de Garantías y Uso racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios, el Real Decreto 223/2004, sobre ensayos clínicos con medicamentos y la Orden SCO 256/2007, sobre normas de Buena Práctica Clínica) contiene varios artículos referidos en la investigación en menores. Así, la realización de ensayos clínicos en menores exige que éstos “sean de interés específico para la población que se investiga, y sólo cuando dicha investigación sea esencial para validar datos procedentes de ensayos clínicos efectuados en personas capaces de otorgar su consentimiento informado u obtenidos por otros métodos de investigación”.

En este afán por solucionar la reglamentación para los Ensayos Clínicos en niños, la EMEA aprobó en 2007 un nuevo reglamento para el desarrollo y autorización de medicamentos pediátricos. La principal novedad es que la UE no autorizará ningún nuevo fármaco para uso pediátrico que no haya sido previamente ensayado sobre este grupo de población.

Además, exige una obligatoriedad de diseñar estudio de investigación específicos conocidos como PIP (Planes de Investigación Pediátrica para el desarrollo de medicamentos en niños en niños, tanto nuevos como ya comercializados.

Investigación clínica en Pediatría

Investigadores de los Grupos Acreditados del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital U. La Fe de Perinatología y Traslacional en Cáncer (Dres. Máximo Vento, Victoria Castel y Adela Cañete) han abordado la necesidad de investigar con nuevos fármacos, así como en la transición fetal-neonatal.

Entre algunos de los ensayos clínicos que se está llevando a cabo por el Grupo Traslacional en Cáncer, destacan el tratamiento del déficit de atención en niños supervivientes de cáncer infantil con un nuevo fármaco, Donepezilo, que también se da en otras patologías como el Alzheimer. Se trata de un estudio internacional, dirigido por la Dra. Adela Cañete, investigadora del IIS-La Fe, en el que se han incluido cuatro niños.

En la actualidad, dentro este mismo grupo de investigación, dirigido por la Dra. Victoria Castel, se está investigando en el tratamiento del meduloblastoma en recaída.

De la misma forma, también se está investigando los procesos infecciosos, anticuerpos monoclonales frente al virus respiratorio sincitial y el adenovirus, bajo la dirección del Dr. Vicente Roqués, Jefe de Servicio de Neonatología del Hospital U. La Fe.

Asimismo, también se han realizado, entre muchos otros, un estudio multicéntrico internacional prospectivo sobre el uso de baja concentración de oxígeno en el gran prematuro en la transición fetal neonatal o la utilización del óxido nítrico para la prevención de la displasia broncopulmonar en el recién nacido. En fase de inicio, el Grupo de Investigación en Perinatología del Hospital U. La Fe, está investigando sobre la utilización de anticuerpos policlonales frente al estafilococo dorado y el estafilococo albus en el gran prematuro.

Otros ensayos en esta área se han centrado en la prevención de la Displasia Broncopulmonar en los prematuros extremos (DBP) mediante la utilización de óxido nítrico inhalado. La DBP es una enfermedad pulmonar típica del prematuro extremo (edad gestacional menor de 28 semanas) que puede tener consecuencias graves en el mismo. El estudio, dirigido por el Dr. Francisco Morcillo, de la Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales, ha reclutado a 22 prematuros, en el momento de su nacimiento y se encuentra en fase de evaluación de resultados mediante diferentes controles (los primeros reclutados ya han cumplido los dos años).

Ensayos Clínicos en España

César Hernández, subdirector de la Agencia Española del Medicamento ha reflexionado sobre la situación de la investigación clínica en España. Según ha publicado la Agencia Española del Medicamento existen un total de de 664 ensayos clínicos evaluados desde octubre de 2007 a octubre de 2008, de los que no más del 5% son ensayos clínicos pediátricos.

Según la EMEA (la Agencia Europea del Medicamento), la población pediátrica representa actualmente el 20% de las prescripciones, el 7% de los ensayos clínicos y curiosamente el 72% de los medicamentos nunca han sido testados en la población pediátrica.

Por su parte, la Red de Excelencia europea TEDDY, también ha estado representada por la Dra. Mª Ángeles Muñoz Fernández, Jefe de Laboratorio de Inmuno-Biología Molecular del Hospital U. Gregorio Marañón. La misión primordial de esta red es la de “promover la investigación en el uso de medicamentos seguros y eficaces para niños”.

Ensayos pediátricos en el Hospital La Fe

Los ensayos clínicos son estudios que se realizan para evaluar la efectividad de nuevos tratamientos en pacientes, previo análisis científico, legal y ético de los mismos. El objetivo es evaluar la eficacia y seguridad de cualquier procedimiento médico antes de generalizar su uso.

En 2008, se han realizado un total de 14 ensayos clínicos pediátricos (1 en Alergia Pediátrica; 1 en Cardiología Pediátrica; 1 en Gastroenterología y Nutrición Pediátricas; 2 en Nefrología Pediátrica; 1 en Neurología Pediátrica; 1 en Neumología Pediátrica; 3 en Oncología Pediátrica; 1 en Pediatría Infecciosos; 1 en Endocrinología; 2 en Neonatos y 1 en Reumatología Infantil).

En 2009 se han llevado a cabo un total de 12 ensayos clínicos en Pediatría (2 en Gastroenterología Pediátrica; 1 en Hematología Infantil; 2 en Neonatología; 2 en Oncología Pediátrica y 5 en Reumatología Infantil).

Desde 2005 a 2009, el Hospital La Fe ha llevado a cabo un total de 54 ensayos clínicos en Pediatría, de los que: 12 de ellos se han realizado en Alergia Pediátrica; 2 en Cardiología Pediátrica; 1 en Cirugía General Infantil; 3 en Gastroenterología y Nutrición Pediátrica; 2 en Hematología Infantil; 4 en Nefrología Pediátrica; 2 en Neumología Pediátrica; 3 en Neurología Pediátrica; 11 en Oncología Pediátrica; 1 en Pediatría General; 4 en Pediatría Infecciosa y 9 en Reumatología Infantil.

Esto sitúa al Hospital U. LA Fe como uno de los más activos en España. El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital La Fe, integrado en la red CAIBER, del Instituto de Salud Carlos III, ha seleccionado los ensayos clínicos pediátricos como una de sus líneas prioritarias, según ha señalado el profesor José Vicente Castell, director del IIS-La Fe.

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