Hepatocitos aislados de hígados neonatales poseen capacidad para tratar enfermedades metabólicas congénitas

Investigadores del Grupo de Hepatología Experimental del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe han confirmado el gran potencial del uso de los hepatocitos aislados de hígado de donantes neonatales para mejorar eficacia clínica del trasplante celular, particularmente para el tratamiento de enfermedades metabólicas congénitas para evitar o posponer el trasplante de órgano.

Los resultados de la investigación llevada a cabo con ratas Gunn, modelo animal del síndrome de Crigler-Najjar, han sido publicados en la revista científica Liver Trasplantation y muestra por primera vez la ventaja de usar hepatocitos neonatales, ya que permite una corrección de la hiperbilirubinemia más eficiente y con duración del efecto a más largo plazo que con los hepatocitos adultos.

El uso de células aisladas de hígados de neonato que contienen además un mayor porcentaje de células progenitoras hepáticas, parece ser una estrategia muy prometedora para aumentar la repoblación del hígado receptor y la eficacia de la terapia celular, según ha destacado Laia Tolosa, investigadora principal de esta trabajo.

El síndrome de Crigler-Najjar es un trastorno hereditario muy poco común en el cual no se puede descomponer la bilirrubina, una sustancia producto derivado del metabolismo de la hemoglobina. Esta enfermedad se caracterizada por altos niveles en sangre de bilirubina desconjugada debido a la ausencia del enzima hepático UGT1A1 encargado de conjugarla.  Es decir, se produce cuando la enzima que normalmente convierte la bilirrubina en una forma que se pueda eliminar fácilmente del cuerpo no funciona de manera correcta. Sin esta enzima, la bilirrubina se puede acumular en el cuerpo y llevar a ictericia que se reconoce por una coloración amarillenta de la piel y de los ojos y que provoca daños en el cerebro, los músculos y los nervios.

El transplante de hepatocitos se ha propuesto como una alternativa al transplante de hígado para algunas enfermedades metabólicas congénitas como este  síndrome, sin embargo, su aplicación todavía está limitada por la escasez de hepatocitos de  calidad funcional adecuada,  así como por la deficiente  anidación de los hepatocitos y la baja repoblación del hígado receptor.

La investigación llevada a cabo en el II La Fe  supone un avance para mejorar el tratamiento de esta enfermedad, y “el siguiente paso es aproximar  este procedimiento experimental a la aplicación clínica del trasplante celular hepático en el tratamiento de enfermedades metabólicas congénitas”, según la Dra. Tolosa