Un nuevo medicamento permitiría tratar a pacientes de leucemia mieloblástica aguda que no pueden optar al tratamiento habitual

Un nuevo medicamento en combinación con la quimioterapia convencional podría ser la alternativa para pacientes afectados de leucemia mieloblástica aguda (LMA) que no pueden recibir el tratamiento intensivo que se utiliza actualmente, ya sea por edad o por comorbilidades.

Esta es la principal conclusión de un estudio publicado en la revista científica The New England Journal of Medicine, liderado por el hematólogo del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València e investigador del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe), Pau Montesinos, y en el que ha participado la hematóloga clínica del Institut Català d'Oncologia (ICO) de Badalona, Susana Vives

El estudio AGILE es el primer ensayo clínico en fase 3 que ha comparado el tratamiento convencional con el fármaco AZAcitidina, en combinación con un inhibidor de la mutación IDH1 por vía oral. Los resultados han demostrado un aumento de la supervivencia global con menos efectos adversos y con una mejora de la calidad de vida. Una alternativa a los pacientes que, hasta día de hoy, no podían optar al tratamiento intensivo.

Qué es la LMA y como se trata

La LMA es una enfermedad grave con una alta tasa de mortalidad si no se ofrece un tratamiento adecuado. En la actualidad, el tratamiento convencional para tratar la enfermedad es la quimioterapia intensiva y el trasplante de médula ósea en el 70% de los casos. Este tratamiento es muy intenso y solo se administra, por su toxicidad, a pacientes de entre 65 y 70 años.

Todavía no existe un tratamiento efectivo para personas mayores de 70 años, a quienes se les administra AZAcitidina de manera subcutánea, ambulatoria y con buena tolerancia. Aun así, el tratamiento deja de hacer su efecto, los resultados no son demasiados buenos y la supervivencia no supera los 9 meses. Es por este motivo se intenta priorizar que el tratamiento ofrecido no empeore la calidad de vida.

Un ensayo que abre la puerta a mejorar la calidad de vida a los pacientes

En los últimos años, la investigación se ha centrado en buscar tratamientos que actúen directamente en las mutaciones de las leucemias como es el caso de la mutación IDH1, que solo se da en un 15% de los caso. Para esta mutación, ya se han desarrollado inhibidores en monoterapia o asociación de tratamiento convencional, que ya se han puesto en marcha en pacientes a través de este ensayo.  

Los estudios previos (Fase II) con el fármaco Ivosidenib en monoterapia permitieron que la Food & Drug Administration (FDA) indicara este medicamento en monoterapia para pacientes no tributarios a los tratamientos convencionales.

Los investigadores coinciden en que "estudiar las características de las leucemias permite poder actuar, de forma dirigida, sobre las mutaciones para combatir la enfermedad y esto implica un beneficio clínico que acaba repercutiendo en la esperanza de vida del paciente, que se puede triplicar, pero sin empeorar la calidad de vida".

El siguiente paso, afirman, es seguir investigando en dianas terapéuticas puesto que la mutación IDH1 solo se da en un 15% de las LMA. El equipo investigador asegura que hay que participar en el máximo de estudios, tanto nacionales como internacionales, para mejorar la supervivencia de estas personas a las que no se puede ofrecer todavía un tratamiento curativo satisfactorio.

Montesinos, Pau, Recher, Christian, Vives, Susana, Zarzycka, Ewa, Wang, Jianxiang, Bertani, Giambattista, Heuser, Michael, Calado, Rodrigo T., Schuh, Andre C., Yeh, Su-Peng, Daigle, Scott R., Hui, Jianan, Pandya, Shuchi S., Gianolio, Diego A., de Botton, Stephane, Döhner, Hartmut, Ivosidenib and Azacitidine in IDH1-Mutated Acute Myeloid Leukemia, Journal Article 2022 New England Journal of Medicine 1519-1531, 386, 16. 10.1056/NEJMoa2117344 [doi] https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2117344. New England Journal of Medicine April 21, 2022. 386(16):1519